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Como viene siendo habitual, y en colaboración con Adefarma, se vuelve a celebrar un nuevo Torneo Solidario para recaudar fondos en apoyo a la investigación del Cáncer Infantil. Un proyecto está resultando muy esperanzador, puedes leerlo más abajo.

Si quieres colaborar con la investigación sobre esta dura enfermedad que también afecta a los niños, puedes participar en el torneo, adquirir fila 0 o apoyar con donativos.

Colaboramos en la financiación de dos proyectos:

Proyecto de Investigación “PROYECTO CAR-NKG2D: LA LLAVE MAESTRA CONTRA EL
CÁNCER INFANTIL”
llevado a cabo en el Hospital La Paz de Madrid por el equipo dirigido
por el Dr. Antonio Pérez.

Proyecto de Investigación “MODULADORES DEL METABOLISMO EN TUMORES
PORTADORES DE MUTACIÓN EN EL GEN KRAS”
del Dr. Óscar Aguilera Martínez, de la
Fundación Jiménez Díaz.

El primero de ellos está resultando muy positivo. La terapia CAR-NKG2D es una terapia génica que modifica células del propio paciente para que sean capaces de detectar y eliminar las células cancerosas.

Producción de medicamentos de terapia avanzada en la sala GMP para la infusión en niños y adolescentes con cáncer.

Estos estudios clínicos permitieron que dos niños accedieran a esta terapia génica experimental en Noviembre del año pasado y que tras un mes de tratamiento, se certificase la remisión completa de sus tumores hematológicos.
Pero este hito es sólo el principio, ya que queremos convertir esta terapia experimental en un tratamiento ordinario para los pacientes pediátricos.

Tu ayuda mediante el sencillo gesto de colocar una hucha de la Campaña Céntimo Solidario en tu farmacia es fundamental. ¿Te apuntas?

Su Majestad la Reina: “FEDER está para las respuestas, la ayuda, la información, para acompañar y para que administraciones local, autonómica, nacional e internacionales se comprometan

 

“FEDER está para las respuestas, para la ayuda, para la información, para el alivio, aunque sea momentáneo, para el consuelo en ocasiones. Y para acompañar. Para que administraciones e instituciones se comprometan. Para empujar en la misma dirección, que es la del valor que tiene, cada día, la vida de una persona, más allá de las cifras”.

Así lo ha trasladado hoy Su Majestad la Reina durante el Acto con el que la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) ha puesto el broche de oro a su campaña ‘¿Cómo te ves en 2030?’ por el Día Mundial de estas patologías, enfocado a superar los retos en el acceso en equidad a diagnóstico, tratamiento y atención sociosanitaria.

Y es que, si bien “se han producido avances en la investigación e información de las enfermedades raras”, como ha indicado el presidente de FEDER, Juan Carrión, lo cierto es que “la equidad en el acceso al conocimiento, diagnóstico, tratamiento o atención sociosanitaria queda condicionada a diferentes factores, entre ellos la enfermedad con la que convivas, pero también a dónde residas”.

Precisamente por eso, “la acción de FEDER, con el apoyo de las administraciones y del sector privado, es local, autonómica, nacional e internacional” tal y como ha recogido Doña Letizia durante la clausura del acto. En su intervención, Su Majestad también ha puesto en valor al “movimiento asociativo en torno a las enfermedades raras que lidera FEDER” y que ha fortalecido “el trabajo en red, la atención a las enfermedades ultrarraras, la implementación de legislación en medicamentos huérfanos, la investigación científica y la internacionalización para crear marcos comunes de referencia”.

Compromisos “de lo local a lo global”

El acto, que ha estado conducido por la periodista y embajadora de FEDER Lourdes Maldonado, ha partido de la experiencia local y autonómica de Castilla y León dado que el acto, por primera vez en una década, ha salido de Madrid y se ha celebrado en León. La noticia se produce después de que FEDER haya aperturado un nuevo centro de trabajo en la comunidad que ha dado impulso a los últimos avances autonómicos.

Mensajes que ha reforzado el alcalde de León, José Antonio Díez, así como el presidente de la Junta de Castilla y León, Alfonso Fernández Mañueco, quien ha puesto de relieve durante el acto el valor de trabajar desde lo local, afirmando que se trata de una comunidad pionera que ha impulsado la Unidad de Diagnóstico Avanzado de Salamanca y con un Plan Integral en marcha “para los pacientes hecho por los pacientes”. Un plan que comenzó a rodar a principios de este mismo año y que ha sido promovido por el tejido asociativo autonómico que suma 22 de las 395 organizaciones de FEDER.

Desde una perspectiva estatal, la ministra de Sanidad, Carolina Darias, ha recordado que tenemos millones de razones para trabajar de manera conjunta por las enfermedades raras: 3 millones en España, 30 en Europa y 300 en todo el mundo. “Estos millones son razones son motivos para seguir avanzando hacia un enfoque común y solidario en el seno de la Unión Europea.

El Gobierno de España está comprometido” y por ello, Darias ha aludido a la ampliación de red de centros, incorporando un total de 110 a las Redes Europeas de Referencia, la actualización de la cartera común de servicios asistenciales de genética, “estableciendo mecanismos para asegurar la equidad en diagnóstico, tratamiento y consejo genético”, el incremento de medicamentos huérfanos que se financian así como el primer informe del Registro Estatal.

“No queremos quedarnos aquí” ha subrayado Darias. Por eso, ha cerrado su intervención con el compromiso de que “las enfermedades raras serán una parte importante de la presidencia española del Consejo Europeo para llegar a ese Plan de Acción Europeo que tanto ansiamos entre todos y todas”.

 Hacia la Organización Mundial de la Salud

Todo ello, complementado con la acción internacional que ha llevado a España a liderar la adopción de la Resolución de la ONU en Enfermedades Raras. Agustín Santos, Embajador Representante Permanente de España ante la ONU en Nueva York, a través de un vídeo, ha reconocido expresamente a FEDER por su acción a la hora de lograr esta Resolución, un proyecto que “comenzó gracias a las organizaciones de la sociedad civil que defienden a las personas con enfermedades raras” y que logró impulso gracias a la implicación y trabajo coordinado entre los ministerios de Asuntos Exteriores y Sanidad, contando con la inestimable ayuda de Su Majestad la Reina.

Entre los próximos pasos, desde FEDER “tenemos la esperanza puesta en aprovechar cada oportunidad que nos ayude a superar estos retos. La reciente Resolución de la ONU es una herramienta incomparable para caminar hacia la equidad en todos los países del mundo a través de la implicación de la Asamblea de la Organización Mundial de la Salud”.

Un compromiso que también va encaminado a “compartir buenas prácticas con realidades más difíciles como las que se viven en Latinoamérica o África”, en palabras de Juan Carrión, quien también se ha solidarizado con el pueblo ucraniano en su intervención.

Todas estas acciones globales y el apoyo de nuestro país “se enmarcan y justifican la actualización de nuestra Estrategia de Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud, una hoja de ruta que también ha empezado este 2022 con la primera piedra hacia su actualización, esperando que sirva como impulso para la coordinación, asignación de indicadores y presupuestos de los planes integrales como el que ya se está construyendo en Castilla y León” ha concluido el presidente de FEDER.

Evidenciando cómo la acción “de lo local a lo global” contribuye a la equidad

Bajo esta perspectiva “de lo local a lo global”, FEDER ha buscado evidenciar que los actuales retos de las enfermedades raras se pueden abordar gracias a iniciativas como las que se han premiado en este acto: el Protocolo de Urgencias en enfermedades neuromusculares y otras enfermedades raras, la Casa de Sofía y la Red Únicas y la Representación Permanente de España ante Naciones Unidas.

Su Majestad ha entregado los Reconocimientos FEDER 2022 que, por primera vez, han sido también los protagonistas de una mesa de experiencias en la que han tomado parte pacientes, comunidad profesional y administración en un claro ejemplo del trabajo en red que requieren las enfermedades raras.

Y es que, si algo tienen en común las tres, es que han integrado la perspectiva del paciente de manera sobresaliente, haciendo que formen parte del proceso desde el inicio y haciendo que la contribución de las familias sea crucial en los resultados e impacto del proyecto.

La mesa, también moderada por Lourdes Maldonado, ha servido para poner de relieve que, para que iniciativas como la Red Únicas, la Casa de Sofía o el Protocolo de Urgencias tengan continuidad y amplíen su proyección, así como para lograr que la Resolución de la ONU en Enfermedades Raras se eleve a la OMS, es necesario el compromiso de todos los agentes implicados y que puedan trabajar en red entre administración, comunidad profesional y pacientes.

  • Reconocimiento al Protocolo de Urgencias en enfermedades neuromusculares y otras enfermedades raras del Hospital General Nuestra Señora del Prado de Talavera de la Reina. Han recogido el premio Begoña Martín, Presidenta de la Asociación de Enfermedades Neuromusculares de Castilla La Mancha, Elena Ortiz, Coordinadora de la Unidad de Urgencias del Hospital Nuestra Señora del Prado de Talavera de la Reina y Blanca Castro Menjibar, responsable del protocolo y médico de Urgencias.

El protocolo contempla que, ante una situación clínica que requiera un posible manejo urgente y necesite contacto con el sistema sanitario, el paciente avise a un número de teléfono móvil disponible 24hrs. En ese momento, se intenta preparar la inminente visita al Servicio de Urgencias y pre-avisar a algún otro especialista si es necesario para agilizar el manejo.

Se trata de un protocolo que ha integrado de manera activa la perspectiva del paciente y se ejecuta de manera coordinada con ASEM Castilla La Mancha. Desde una perspectiva local, apuestan por una atención diferenciada, entendiendo la especificidad de cada patología, pero también multidisciplinar, coordinando la asistencia entre diferentes especialidades médicas.

El protocolo permite dar valor a los procesos de atención en el ámbito rural, aspirando además a implementarse en las urgencias de los hospitales de toda la comunidad autónoma y “ojalá de España”, tal y como reconocía Blanca Castro durante la mesa de experiencias.

Y es que el proyecto es un ejemplo claro de trabajo en red en enfermedades raras, partiendo de la base de que “no es necesario vivir en una gran ciudad para que acceder al sistema sanitario pese a convivir con una enfermedad con escasa prevalencia, apenas conocida y sin un tratamiento específico curativo”. Pero también de que “tener una enfermedad sin cura definitiva no implica que no se pueda mejora la calidad de vida tanto de los pacientes como de sus familias”.

  • Reconocimiento a la Casa de Sofía y la Red Únicas, recogido por Jordi Cruz, Director de la Asociación MPS-Lisosomales España e impulsor de la Casa de Sofía y Manel del Castillo, Director Gerente del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona, centro promotor de la Red Únicas.

“La Red Únicas es un proyecto que busca aunar la experiencia de más de 20 hospitales y se configura como un ecosistema de alianzas de referencia europea” ha trasladado Manel Castillo. La red, nace a iniciativa de la comunidad profesional y pacientes para compartir el conocimiento e impulsar el desarrollo e implantación de tecnologías innovadoras para el abordaje de las enfermedades raras.

Se articula a través de un centro promotor liderado por el hospital Sant Joan de Déu y un ecosistema de alianzas formado por instituciones, entidades de pacientes, universidades, centros de investigación, empresas farmacéuticas, empresas de tecnologías sanitarias y una red de grandes hospitales europeos.

En el marco de esta red, de forma concreta, nace la Casa de Sofía, un centro innovador pensado para dar atención a pacientes en edad pediátrica con patología crónica compleja derivada de enfermedades raras, y también a pacientes con enfermedad avanzada y necesidad de atención paliativa.  Además, incorpora el proyecto de la Escuela de Salud, pensado para facilitar el mejor aprendizaje a pacientes y a sus familias o cuidadores.

Durante la mesa de experiencias, Jordi Cruz ha afirmado que “la Casa Sofía es más que un centro. Es un concepto que apuesta por armonizar la vida y los cuidados hospitalarios. Por ello, lo primero que plantea es, dar herramientas a los padres y capacitarles para que ellos puedan afrontar el tratamiento y los cuidados desde el hogar. Pero cuando esto no sea posible, la Casa de Sofía será el hogar de la familia. Un centro asistencial hospitalario para familias que tienen que convivir con patologías que requieren de hospitalizaciones continuas. Además, la Casa de Sofía se inspiró en un modelo existente en otros países, convirtiéndose también en un ejemplo de intercambio de experiencias y buenas prácticas a nivel internacional”.

Además, este centro forma parte de la cartera pública del Sistema Catalán de Salud, y se pone en funcionamiento gracias a la colaboración de pacientes, familias, junto a las Asociaciones y Federaciones como FEDER, contando también con el impulso de profesionales de la salud, así como de la propia Administración Pública.

  • Reconocimiento a la Embajada Representante Permanente de España ante la ONU. Ha recogido el galardón Cecilia Robles, Directora General de Naciones Unidas y Derechos Humanos, Representación Permanente de España ante Naciones Unidas.

Este premio tiene como origen el apoyo de España para propiciar el consenso unánime de todos los países en la aprobación de la Resolución en Enfermedades Raras de las Naciones Unidas. Un hecho que ha supuesto un acontecimiento histórico al situar a las enfermedades poco frecuentes en la agenda internacional y actuar como palanca en la promoción de planes y medidas internacionales.

En concreto, la Resolución insta a los estados miembros a fortalecer los sistemas sanitarios, recopilar, analizar y difundir datos desglosados sobre el colectivo, crear redes de expertos y centros multidisciplinarios especializados y a aumentar el apoyo a la investigación, reforzando la colaboración internacional y la coordinación de la labor de investigación y el intercambio de datos, tal y como ha resumido Robles.

Para lograrlo, España ha jugado un papel crucial siendo uno de los tres países que, junto a Brasil y Catar presentaron formalmente el proyecto. Un proceso en el que Doña Letizia también se implicó personalmente y gracias al cual se logró el consenso de 194 países que dieron apoyo a la Resolución cuyo próximo paso será elevarse a la Asamblea de la OMS como fórmula para lograr recursos que cristalicen los compromisos de la misma.

Nuestro agradecimiento a cuatro empresas que desde hace años vienen manifestando su apoyo a la labor que hacemos, ayudando a Ong Otromundoesposible en la financiación de proyectos de investigación para niños con enfermedades graves.

Cola Cao

Es una empresa nacida hace más de 75 años y que desde sus orígenes elabora productos de alimentación basados en el cacao, habiendo sido uno de los alimentos más comunes en los desayunos de varias generaciones.

Unilever

Es una empresa fundada en 1883 con el propósito de popularizar la limpieza y llevarla al alcance de las personas normales. Incluso en aquel entonces, eso era vida sostenible. En la actualidad cuenta con más de 400 marcas.

Fundación Mahou San Miguel

Es la vertiente social de Mahou San Miguel, una empresa creada efundada en 1890 por Casimiro Mahou, con el objetivo de traer la mejor de las cervezas a un país tradicionalmente vinícola.

Suzuki Motor Corporation

Es una empresa japonesa dedicada fundamentalmente a la fabricación de automóviles y motocicletas. Fue fundada en 1909 en la localidad de Hamamatsu, Japón, por Michio Suzuki.

Mil gracias por formar parte del espíritu de COMPROMISO con los más pequeños que se enfrentan a enfermedades graves

Los Laboratorios PPD han donado a Ong Otromundoesposible más de 2000€ para el desarrollo de la campaña Céntimo Solidario, y los proyectos de investigación que ayuda a financiar.

PPD es una organización presente en diversos países, con más de 30.000 profesionales en todo el mundo, que ha realizado ensayos clínicos en más de 100 países para ayudar a los clientes a ofrecer terapias que cambian la vida para mejorar la salud. Aplicando tecnologías innovadoras, experiencia terapéutica y un firme compromiso con la calidad para modificar la curva de costos y tiempo del desarrollo de medicamentos.

Con esta donación a favor de la campaña Céntimo Solidario de Ong Otromundoesposible, PPD reconoce el trabajo realizado por nuestra asociación a favor de la investigación de enfermedades raras y cáncer infantil, sirviendo para ampliar su implantación en más establecimientos de diversas ciudades de España.

Desde aquí nuestro más sincero agradecimiento a Laboratorios PPD.

Gracias!!

El acuerdo unánime para este nombramiento representa el reconocimiento a su importante vocación altruista y solidaria, así como a la gran labor social de la Fundación Mamá Luna, que preside.

La Fundación Mamá Luna persigue preservar el legado de su fundadora, Marily Díaz de Andrés, en su compromiso por lograr una sociedad más justa. Su hermana, Elena Díaz, como Presidenta, continúa su labor, acompañada por su madre, Luisa de Andrés, Presidenta de Honor, y el resto del Patronato. 

Fundación Mamá Luna valora la educación como un valor y motor de cambio en la sociedad, por eso dedica gran parte de sus recursos a becas de estudio y apoyo especializado a niños y adolescentes con escasos recursos económicos o necesidades especiales de aprendizaje que sus familias no pueden sufragar. 

Igualmente colaboran con otras ONGs, asociaciones e instituciones con las que comparten valores y objetivos, financiando sus proyectos. De esta forma logran ampliar su radio de acción social. 

Además conocen de primera mano todas las asociaciones, instituciones y personas a las que apoyan, ya que valoran participar de forma activa en todos y cada uno de los proyectos que financian.

Donación vehículo a Ong Otromundoesposible

La acción social de la Ong Otromundoesposible se basa en la Campaña Céntimo Solidario, mediante la cual comercios de varias ciudades de España colaboran con la instalación de una hucha para la microdonación de sus clientes, y gracias a la cual ya han sido recaudados y donados a distintas asociaciones y entidades, cerca de 300.000 €, lo que representa muchos kilómetros recorridos para recoger muchas toneladas de céntimos durante estos años. Por eso, el vehículo con el que contaba la Ong estaba al borde de su vida útil y se hacía necesaria su renovación.

Gracias a Fundación Mamá Luna, que nos ha donado una nueva furgoneta para llevar a cabo el trabajo de nuestra campaña, podemos continuar con nuestra acción social durante los pr´ximos años, continuando con la financiación de Proyectos de Investigación de Enfermedades Raras y Cáncer Infantil.

Nuestras más sinceras y profundo agradecimiento a Fundación Mamá Luna y su Presidenta, Elena Días de Andrés.

Siete ediciones ya desde que la que la Asociación de Empresarios de Farmacia de Madrid (Adefarma), con la inestimable labor Juan Carlos Conde, iniciara estos Torneos Solidarios a favor de Ong Otromundoesposible, las Enfermedades Raras y, este año, también el Cáncer Infantil.

Como ya ocurriera los seis años anteriores, la Asociación de Empresarios de Farmacia de Madrid (Adefarma) liderando la iniciativa con la organización del evento por parte de su Director General, Juan Carlos Conde, y la asociación Ong Otromundoesposible como receptora de los beneficios, han organizado el Torneo Solidario de Golf en el que la investigación de enfermedades raras que afectan fundamentalmente a niños y el cáncer infantil han sido la destinataria última de los fondos recaudados.

El campo elegido en esta ocasión fue Naturávila El Fresnillo, situado en las afueras de Ávila capital, y la participación ha estado abierta al público en general, si bien los farmacéuticos forman el grupo más numeroso entre los participantes en esta iniciativa solidaria que cumple su séptima edición.

El campo diseñado por Carlos Corsini, conjuga una abundante vegetación autóctona con numerosos ríos y lago, configurando un reto con enorme atractivo para toda clase de jugadores, se tenga el nivel que se tenga.

Más que un día de golf entre amigos.

La jornada de golf ha vuelto a ser un éxito de participación, reuniendo a un importante número de participantes que han disfrutado de un agradable día de golf, a la vez que demostraban su compromiso y solidaridad con aquellos pequeños que enfrentan una enfermedad grave.

En la actualidad Ong Otromundoesposible está volcada en la financiación de proyectos de investigación médica de enfermedades infantiles, de tal manera que apoya la financiación de proyectos de investigación bajo la selección técnico-médica que coordina la Fundación FEDER, en el Instituto de Genética Molecular del hospital La Paz, en el hospital San Juan de Dios de Barcelona, en el Institut de Recerca Biomédica de LLeida y en el Centro de Investigaciones Biológicas (CIB), del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC). Así mismo, el Instituto de Investigación del Hospital La Paz de Madrid (IdiPaz), con su pionero proyecto de investigación de cáncer infantil “CAR-NKG2D” recibe financiación de Ong Otromundoesposible.

Diversas entidades y empresas han colaborado nuevamente con esta iniciativa, a quienes agradecemos sinceramente su gran apoyo y, por supuesto, a todos los amigos participantes en el torneo que cada año nos apoyan y estimulan con su solidaridad.

Gracias sinceramente por su confianza en nuestra labora favor de los niños con Enfermedades Raras y Cáncer Infantil a Adefarma, a los patrocinadores de Ong Otromundoesposible, que cada edición vuelven a demostar su compromiso con los niños que enfrentan una enfermedad grave: Fundación Mahou-sanmiguel, Unilever, Cola Cao, y éste año también Suzuki con importantes regalos. Y por supuesto a todos los participantes.

Gracias sinceras a todos ellos.

Siete años ya desde que la que la Asociación de Empresarios de Farmacia de Madrid (Adefarma), con la inestimable labor Juan Carlos Conde, iniciara estos Torneos Solidarios a favor de Ong Otromundoesposible, las Enfermedades Raras y, en esta edición, el Cáncer Infantil.

Como ya ocurriera los seis años anteriores, la Asociación de Empresarios de Farmacia de Madrid (Adefarma) liderando la iniciativa con la organización del evento por parte de Juan Carlos Conde y la asociación Ong Otromundoesposible como receptora de los beneficios, han organizado el Torneo Solidario de Golf en el que la investigación de enfermedades raras que afectan fundamentalmente a niños y el cáncer infantil  será la destinataria última de los fondos recaudados, a través de Ong Otromundoesposible.

Esta VII edición del Torneo Solidario de Golf cuenta con la importante participación como patrocinador de la empresa distribuidora farmacéutica CFN1909.

CFN1909 es una empresa joven formada por un equipo con amplia experiencia en el sector Farmacéutico, que ha generado una nueva forma de dar a sus clientes un servicio personalizado dentro de la distribución farmacéutica.

El campo elegido en esta ocasión fue Naturávila El Fresnillo, situado en las afueras de Ávila capital, y la participación ha estado abierta al público en general, si bien los farmacéuticos forman el grupo más numeroso entre los participantes en esta iniciativa solidaria que cumple su cuarta edición.

El campo diseñado por Carlos Corsini, conjuga una abundante vegetación autóctona con numerosos ríos y lago, configurando un reto con enorme atractivo para toda clase de jugadores, se tenga el nivel que se tenga. Este VII Torneo es una magnífica oportunidad para todos aquellos farmacéuticos, aficionados al golf, que quieran ayudar a mejorar el estado de salud y la vida de aquellos niños con cáncer o con una enfermedad rara y que necesitan la solidaridad, de los que más afortunados, no nos vemos afectados.

La Asociación de Empresarios de Farmacia de Madrid (Adefarma) y Ong Otromundoesposible vienen colaborando desde el año 2013 en la campaña Céntimo Solidario mediante la colocación de huchas en las farmacias de la asociación, fruto de la cual Ong Otromundoesposible destina importantes donaciones al apoyo a niños con enfermedades raras, con daño cerebral o con cáncer, entre otras, así como a la financiación de proyectos de investigación bajo la selección técnico-médica que coordina la Fundación FEDER, en el Hospital La Paz (Madrid), en el Institut de Recerca Biomédica de LLeida y en el Centro de Investigaciones Biológicas (CIB), del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC). Así mismo, el Instituto de Investigación del Hospital La Paz de Madrid (IdiPaz),el Instituto de Genética Molecular del hospital La Paz y el hospital San Juan de Dios, han recibido financiación de Ong Otromundoesposible para la financiación de sendos programas.

Diversas entidades y empresas han colaborado nuevamente con esta iniciativa, a quien agradecemos su gran apoyo y, por supuesto a todos los participantes en el torneo y quienes de ellos colaboraron mediante su puja solidaria.

Gracias sinceramente por su confianza en nuestra labora favor de los niños con Enfermedades Raras y Cáncer Infantil a Adefarma, a los patrocinadores y a todos los participantes.

Todas aquellas familias que han sufrido la experiencia de haber tenido un hijo hospitalizado, saben de la dureza de esa experiencia.

La propuesta para celebrar el Día del Niño Hospitalizado partió de la Federación Española de Padres de niños con cáncer y las 21 Asociaciones que la integran junto con las fundaciones Atresmedia, Abracadabra, Aladina, Menudos Corazones, Pequeño Deseo y Theodora; el Hospital Gregorio Marañón y la Asociación Española contra el Cáncer.

La fecha del 13 de mayo se eligió porque un día como ese pero de 1986 el Parlamento Europeo emitió la resolución de la Carta de los Derechos del Niño Hospitalizado. Y desde entonces se ha trabajado desarrollando los principios de dicho documento.

Un enorme beso para todos los niños que en estos momentos estén hospitalizados, y un abrazo a sus familias.

Esperamos que la nueva herramienta sirva para consolidar los recursos necesarios para nuestras campañas de cofinanciación de investigaciones clínicas en enfermedades raras y cáncer infantil. ¿Nos apoyas?

Como llevamos haciendo desde hace años, Ong Otromundoesposible cofinancia permanentemente proyectos de investigación sobre enfermedades raras que afectan fundamentalmente a niños, fruto de lo cual 33.000 niños verán mejorada su situación gracias a los siguientes proyectos:

Diagnóstico:

“El Sistema Hipocretinérgico en la fisiopatología de la Narcolepsia y de las Hipersomnias Centrales. Claves para el diagnóstico diferencial.”

  • Investigador Principal: Isabel de Andres.
  • Centro: Universidad Autónoma de Madrid. Facultad de Medicina, laboratorio experimental del sueño.
  • Asociación Española de Narcolepsia e Hipersomnias Centrales

“Proyecto Pasionhp Genética”.

  • Investigador Principal: Julián Nevado Blanco.
  • Centro: Hospital Universitario La Paz – INGEMM.
  • Fundación contra la Hipertensión Pulmonar.

AYUDA PRE-DOCTORAL: “Desarrollo de herramientas bioinformáticas integradoras de datos genómicos y conocimiento biológico para acelerar descubrimiento de genes de enfermedades raras en pacientes No diagnosticados, BioENoD”.

  • Investigador Principal: Joaquín Dopazo.
  • Centro: Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud.
  • Objetivo Diagnóstico.

Tratamiento:

“Braincure: Medicina de precisión personalizada para las ENACH”.

  • Investigador Principal: José Antonio Sánchez Alcazar.
  • Centro: CABD, Universidad Pablo de Olavide, Sevilla.
  • ENACH Asociación.

“Medicina personalizada en los defectos genéticos de la neurotransmisión en pediatría. Nuevo enfoque basado en el metabolismo de la sinapsis neuronal”.

  • Investigador Principal: Àngels García Cazorla.
  • Centro: Fundación Sant Joan de Déu.
  • Asociación de Enfermedades de los Neurotransmisores.

AYUDA PRE-DOCTORAL:“Desarrollo de un método de producción y purificación en grado clínico de una proteína terapéutica para una enfermedad huérfana: la porfiria aguda intermitente”.

  • Investigador Principal: Antonio Fontanellas Romá.
  • Centro: El CIMA-Universidad de Navarra será el centro de referencia.
  • Asociación Española de Porfiria.

Cáncer infantil

Por otro lado, el cáncer infantil es otro objetivo prioritario de nuestro esfuerzo.

El cáncer infantil se considera una enfermedad rara según la prevalencia. A pesar de esto, en los países desarrollados, el cáncer es la causa más común de muerte relacionada con la enfermedad en la población pediátrica. Los sarcomas son un grupo raro y heterogéneo de tumores malignos de origen mesenquimal que representan alrededor del 10% de los cánceres pediátricos. Para los pacientes con enfermedad localizada y de riesgo estándar, la supervivencia es del 70 al 80%. Sin embargo, para aquellos pacientes con enfermedad de alto riesgo, o aquellos que recaen o desarrollan metástasis, la tasa de supervivencia es solo del 20%. El tratamiento actual consistente en cirugía local y quimioterapia sigue siendo ineficaz en estadios avanzados o recaídas y se asocia a efectos adversos agudos y crónicos que comprometen la supervivencia y la calidad de vida. Por tanto, existe una necesidad urgente de encontrar nuevas alternativas terapéuticas para mejorar el resultado en los pacientes con sarcoma

La modificación genética de células del sistema inmune como linfocitos T o células natural killer (NK) para que expresen receptores antigénicos quiméricos (CARs) está ganando interés en el momento actual como tratamiento frente a diferentes tipos de cáncer. Estos CAR se diseñan para que reconozcan en el tumor unas moléculas a las que se unen y de esta forma eliminan las células tumorales. En el laboratorio hemos desarrollado un CAR que expresa el receptor NKG2D. El receptor NKG2D se expresa en células NK y su función es reconocer sus ligandos en las células tumorales y de esta manera eliminarlas. Hemos visto que los sarcomas expresan los ligandos que se unen a este receptor y que no se expresan en los tejidos sanos.

Resultados preliminares obtenidos en nuestro laboratorio han demostrado un papel fundamental del receptor NKG2D en la eliminación de células tumorales. Además hemos comprobado que el CAR NKG2D induce la lisis específica del tumor, es seguro para las células normales y proporciona a las células efectoras la capacidad de eludir los mecanismos de resistencia inducidos por las células tumorales.

Este trabajo traslacional ha dado lugar recientemente a la consecución de un ensayo clínico para el tratamiento de niños con sarcoma avanzado: Ensayo clínico en fase I con células T memoria expresando un receptor quimérico antigénico con especificidad NKG2D en niños, adolescentes y adultos jóvenes con sarcoma avanzado (CAR4SAR). AECC 2019 IP: Antonio Pérez Martínez.

En este estudio el objetivo es desarrollar un ensayo de fase I de escalada de dosis de células T del receptor de antígeno quimérico NKG2D (NKG2D-CAR T) para evaluar la seguridad y la actividad clínica en pacientes pediátricos con sarcoma avanzado.

Esperamos poder empezar este ensayo en los próximos meses. Para ello necesitamos acabar de acondicionar la Unidad de Producción de Medicamentos de Terapia Avanzada con normativa GMP (sala blanca) necesaria para fabricar este tipo de terapias. Debido a la pandemia causada por el coronavirus hemos sufrido un retraso en el comienzo del estudio, pero actualmente ya estamos trabajando activamente en la documentación necesaria para implementar la normativa GMP/NFC y solicitar la inspección de la instalación por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).

¿Nos mandas un Bizum?