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Todas aquellas familias que han sufrido la experiencia de haber tenido un hijo hospitalizado, saben de la dureza de esa experiencia.

La propuesta para celebrar el Día del Niño Hospitalizado partió de la Federación Española de Padres de niños con cáncer y las 21 Asociaciones que la integran junto con las fundaciones Atresmedia, Abracadabra, Aladina, Menudos Corazones, Pequeño Deseo y Theodora; el Hospital Gregorio Marañón y la Asociación Española contra el Cáncer.

La fecha del 13 de mayo se eligió porque un día como ese pero de 1986 el Parlamento Europeo emitió la resolución de la Carta de los Derechos del Niño Hospitalizado. Y desde entonces se ha trabajado desarrollando los principios de dicho documento.

Un enorme beso para todos los niños que en estos momentos estén hospitalizados, y un abrazo a sus familias.

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Esperamos que la nueva herramienta sirva para consolidar los recursos necesarios para nuestras campañas de cofinanciación de investigaciones clínicas en enfermedades raras y cáncer infantil. ¿Nos apoyas?

Como llevamos haciendo desde hace años, Ong Otromundoesposible cofinancia permanentemente proyectos de investigación sobre enfermedades raras que afectan fundamentalmente a niños, fruto de lo cual 33.000 niños verán mejorada su situación gracias a los siguientes proyectos:

Diagnóstico:

“El Sistema Hipocretinérgico en la fisiopatología de la Narcolepsia y de las Hipersomnias Centrales. Claves para el diagnóstico diferencial.”

  • Investigador Principal: Isabel de Andres.
  • Centro: Universidad Autónoma de Madrid. Facultad de Medicina, laboratorio experimental del sueño.
  • Asociación Española de Narcolepsia e Hipersomnias Centrales

“Proyecto Pasionhp Genética”.

  • Investigador Principal: Julián Nevado Blanco.
  • Centro: Hospital Universitario La Paz – INGEMM.
  • Fundación contra la Hipertensión Pulmonar.

AYUDA PRE-DOCTORAL: “Desarrollo de herramientas bioinformáticas integradoras de datos genómicos y conocimiento biológico para acelerar descubrimiento de genes de enfermedades raras en pacientes No diagnosticados, BioENoD”.

  • Investigador Principal: Joaquín Dopazo.
  • Centro: Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud.
  • Objetivo Diagnóstico.

Tratamiento:

“Braincure: Medicina de precisión personalizada para las ENACH”.

  • Investigador Principal: José Antonio Sánchez Alcazar.
  • Centro: CABD, Universidad Pablo de Olavide, Sevilla.
  • ENACH Asociación.

“Medicina personalizada en los defectos genéticos de la neurotransmisión en pediatría. Nuevo enfoque basado en el metabolismo de la sinapsis neuronal”.

  • Investigador Principal: Àngels García Cazorla.
  • Centro: Fundación Sant Joan de Déu.
  • Asociación de Enfermedades de los Neurotransmisores.

AYUDA PRE-DOCTORAL:“Desarrollo de un método de producción y purificación en grado clínico de una proteína terapéutica para una enfermedad huérfana: la porfiria aguda intermitente”.

  • Investigador Principal: Antonio Fontanellas Romá.
  • Centro: El CIMA-Universidad de Navarra será el centro de referencia.
  • Asociación Española de Porfiria.

Cáncer infantil

Por otro lado, el cáncer infantil es otro objetivo prioritario de nuestro esfuerzo.

El cáncer infantil se considera una enfermedad rara según la prevalencia. A pesar de esto, en los países desarrollados, el cáncer es la causa más común de muerte relacionada con la enfermedad en la población pediátrica. Los sarcomas son un grupo raro y heterogéneo de tumores malignos de origen mesenquimal que representan alrededor del 10% de los cánceres pediátricos. Para los pacientes con enfermedad localizada y de riesgo estándar, la supervivencia es del 70 al 80%. Sin embargo, para aquellos pacientes con enfermedad de alto riesgo, o aquellos que recaen o desarrollan metástasis, la tasa de supervivencia es solo del 20%. El tratamiento actual consistente en cirugía local y quimioterapia sigue siendo ineficaz en estadios avanzados o recaídas y se asocia a efectos adversos agudos y crónicos que comprometen la supervivencia y la calidad de vida. Por tanto, existe una necesidad urgente de encontrar nuevas alternativas terapéuticas para mejorar el resultado en los pacientes con sarcoma

La modificación genética de células del sistema inmune como linfocitos T o células natural killer (NK) para que expresen receptores antigénicos quiméricos (CARs) está ganando interés en el momento actual como tratamiento frente a diferentes tipos de cáncer. Estos CAR se diseñan para que reconozcan en el tumor unas moléculas a las que se unen y de esta forma eliminan las células tumorales. En el laboratorio hemos desarrollado un CAR que expresa el receptor NKG2D. El receptor NKG2D se expresa en células NK y su función es reconocer sus ligandos en las células tumorales y de esta manera eliminarlas. Hemos visto que los sarcomas expresan los ligandos que se unen a este receptor y que no se expresan en los tejidos sanos.

Resultados preliminares obtenidos en nuestro laboratorio han demostrado un papel fundamental del receptor NKG2D en la eliminación de células tumorales. Además hemos comprobado que el CAR NKG2D induce la lisis específica del tumor, es seguro para las células normales y proporciona a las células efectoras la capacidad de eludir los mecanismos de resistencia inducidos por las células tumorales.

Este trabajo traslacional ha dado lugar recientemente a la consecución de un ensayo clínico para el tratamiento de niños con sarcoma avanzado: Ensayo clínico en fase I con células T memoria expresando un receptor quimérico antigénico con especificidad NKG2D en niños, adolescentes y adultos jóvenes con sarcoma avanzado (CAR4SAR). AECC 2019 IP: Antonio Pérez Martínez.

En este estudio el objetivo es desarrollar un ensayo de fase I de escalada de dosis de células T del receptor de antígeno quimérico NKG2D (NKG2D-CAR T) para evaluar la seguridad y la actividad clínica en pacientes pediátricos con sarcoma avanzado.

Esperamos poder empezar este ensayo en los próximos meses. Para ello necesitamos acabar de acondicionar la Unidad de Producción de Medicamentos de Terapia Avanzada con normativa GMP (sala blanca) necesaria para fabricar este tipo de terapias. Debido a la pandemia causada por el coronavirus hemos sufrido un retraso en el comienzo del estudio, pero actualmente ya estamos trabajando activamente en la documentación necesaria para implementar la normativa GMP/NFC y solicitar la inspección de la instalación por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).

¿Nos mandas un Bizum?